合源生物CNCT19细胞注射液纳入国家药监局“突破性治疗药物”

　　12月23日讯(记者 杜丁)今日，国家药监局药品审评中心网站显示，合源生物科技(天津)有限公司(“合源生物”)CNCT19细胞注射液(抗CD19嵌合抗原受体T细胞注射液)获准纳入“突破性治疗药物”(CDE受理号：CXSL1800106)。

　　适应症为复发或难治性急性淋巴细胞白血病

　　此次纳入“突破性治疗药物”适应症为复发或难治性急性淋巴细胞白血病，目前，针对成人复发或难治性急性淋巴细胞白血病适应症，在全球范围内尚未有CAR-T产品获批，临床需求迫切。

　　CAR-T是一种通过基因工程技术，将T细胞进行“超级武装”，从而杀灭肿瘤细胞的疗法，对于复发或难治性急性淋巴细胞白血病的治疗具有高缓解率和长期生存率的特点。

　　前期临床研究数据显示，CNCT19细胞注射液在治疗成人复发或难治性急性淋巴细胞白血病中展现优异疗效和安全性，完全缓解率超过90%，目前最长生存已逾3年，有望成为成人复发或难治性急性淋巴细胞白血病最具前景临床治疗药物之一。

　　据了解，CNCT19细胞注射液是合源生物具有自主知识产权的靶向CD19的CAR-T细胞治疗产品，源自中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)长期技术创新积累。2019年11月29日，CNCT19细胞注射液获得国家药监局两项新药临床试验许可，分别为治疗复发或难治性急性淋巴细胞白血病的临床试验(受理号：CXSL1800106)和治疗复发或难治性侵袭性B细胞非霍奇金淋巴瘤的临床试验(受理号：CXSL1800107)。目前，两项临床试验均率先进入注册临床Ⅱ期阶段，临床研究进度位居前列，合源生物正加速推动临床研究进程。

　　专家表示将加速临床研究进程

　　“突破性治疗药物”是国家药监局在审查审批层面对创新性药物开辟的“绿色通道”，通过政策优化，鼓励新药研发，攻克危重疾病难题。2020年7月8日，国家药监局发布《突破性治疗药物审评工作程序(试行)》，对于研究和创制具有明显临床优势药物，申请人可在药物临床试验期间，评估药物适用范围和适用条件，向国家药监局药品审评中心提出申请。突破性治疗药物适用范围，一是用于治疗严重威胁生命安全的疾病，二是与现有治疗手段相比有足够证据表明具有明显临床优势的创新药。

　　国家血液系统疾病临床医学研究中心主任、中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)副所院长王建祥教授表示,成人复发或难治性急性淋巴细胞白血病患者预后极差，现有治疗模式收效甚微，5年总生存率小于10%，临床需求迫切。CNCT19细胞注射液为这一患者群体带来了突破性的治疗选择和治愈希望。“目前，针对成人复发或难治性急性淋巴细胞白血病在全球范围内还没有CAR-T产品正式获批临床应用，此次国家药监局药品审评中心将CNCT19细胞注射液纳入突破性治疗药物，充分体现了其临床需求的迫切性，我们将加速临床研究进程，让患者尽早获益于这一突破性疗法。”

　　据国投招商医药健康首席科学家何如意博士介绍，国家药监局突破性治疗药物工作程序体现了监管机构鼓励创新和满足临床急需的目的和原则，CNCT19细胞注射液被纳入突破性治疗药物，将会在监管机构的加强指导下，促进药物研发进程，“期待CNCT19细胞注射液早日完成临床研究进入临床应用，让创新药惠及患者。”

　　“国家药监局药品审评中心将CNCT19细胞注射液纳入突破性治疗药物是CNCT19整体研发过程中的又一重要里程碑，此次纳入的适应症在全球尚无同类产品获批上市，CNCT19细胞注射液针对性满足这一迫切临床需求。” 合源生物CEO吕璐璐博士表示，将在突破性治疗药物这一积极监管政策鼓励下，加速注册临床研究进程，早日实现药物上市，满足中国乃至全球患者急需。