基石药业首次递交中国大陆新药上市申请 商业化转型再迈重要一步

证券时报记者 王小伟

4月23日，基石药业（香港联交所代码：2616）宣布，国家药品监督管理局已受理胃肠道间质瘤（GIST）同类首创精准靶向药avapritinib的新药上市申请，涵盖两个适应症。据了解，这是基石药业首个获国家药监局受理的新药上市申请，标志着基石药业商业化进程迈出重要一步。针对这款极具潜力的创新药物，基石药业还正在大中华区积极推进其在三线GIST和晚期系统性肥大细胞增多症（SM）的研发和商业化。

在中国，每年约有3万新诊断GIST患者，其中约90％的GIST的发生与KIT或PDGFRA基因突变有关。已公布的NAVIGATOR研究数据显示，avapritinib在PDGFRA外显子18突变（包括D842V突变）的晚期GIST患者中总缓解率（ORR）达 86%，avapritinib在四线GIST患者中ORR达22%，且不良反应大多为1级或2级。令人欣喜的是，目前基石药业正在开展的中国I/II期桥接研究的初步数据显示，中国GIST晚期患者的安全性及药代动力学特征数据均与NAVIGATOR全球研究数据一致，耐受性良好。

北京大学肿瘤医院副院长、消化肿瘤内科主任、avapritinib GIST中国研究的主要研究者沈琳教授表示：“Avapritinib在PDGFRA外显子18突变的晚期GIST，和在四线治疗的GIST患者中，均表现出了非常好的抗肿瘤活性，且安全性和耐受性良好。由于现有的疗法患者获益极为有限，所以这两类GIST患者具有高度未满足的治疗需求。作为临床医生，我期盼avapritinib能早日获批，成为晚期GIST患者新的治疗选择。”

据介绍，Avapritinib是一款强效、高选择性的在研口服KIT和PDGFRA抑制剂，由基石药业合作伙伴Blueprint Medicines开发。基石药业已与Blueprint Medicines达成独家合作和授权，获得了包括avapritinib在内的多款药物在大中华区的独家开发和商业化授权。今年1月，FDA已批准其用于治疗携带PDGFRA外显子18突变的不可手术切除或转移性GIST成人患者，成为目前首个且唯一在美国上市的GIST精准靶向药。

基石药业董事长兼首席执行官江宁军博士表示：“在avapritinib获美国FDA批准上市仅三个月后，基石药业已分别在中国台湾和大陆递交avapritinib的新药上市申请，希望能尽快将这款同类首创的精准靶向药物带给大中华区的晚期GIST患者。随着公司向商业化转型的步伐不断加速，未来几个月中，基石药业还将在中国递交多个重要产品针对多种适应症的新药上市申请。”

2020年，基石药业的研发和商业化将继续积极高效推进。目前，作为全球III期试验的一部分，基石药业正在国内开展一项比较avapritinib和瑞戈非尼用于三线GIST的临床研究，该研究的中国首例受试者给药在2019年7月实现，且全球试验招募已于2019年11月完成。基石药业预计于2020年第二季度将获得该研究的全球试验关键数据，并于2020年下半年在中国提交治疗三线GIST的新药申请。同时，基石药业还计划使用PATHFINDER研究中的国外数据，对用于治疗晚期系统性肥大细胞增多症（SM）的avapritinib潜在试验豁免权与国家药监局进行沟通。

分析人士称，作为专注于开发及商业化创新肿瘤免疫治疗及精准治疗药物的生物制药公司，基石药业在提升自身管理效率和研发实力的同时，积极拓展和深化外部合作，提升行业竞争力和公司价值，面对即将到来的产品上市，基石药业正在加速布局产品商业化团队建设，为公司的可持续增长奠定了基础。