Ultragenyx在超罕见的代谢性疾病药物Dojolvi中获得了数周的第二次FDA批准

ltragenyx凭借Crysvita的FDA批准，在一种极为罕见的骨病中获得了巨大的胜利。现在，该公司再次获得了金牌，这次是针对一种新陈代谢障碍的新药。

该公司表示，FDA周二批准了Ultragenyx公司的Dojolvi（三庚酸）作为一种代谢补充剂，用于患有罕见的无法将某些脂肪酸转化为能量的疾病。

Dojolvi是一种合成的中链甘油三酸酯，可为无法自行代谢长链脂肪酸（包括有益的omega-3脂肪酸）的患者提供能量。Ultragenyx说，体内葡萄糖的极端消耗可能导致住院甚至死亡。

该制药商说，据信这组疾病每年影响2,000至3,500名美国儿童。

根据Ultragenyx首席执行官EmilKakkis的说法，Dojolvi独特的作用机制将改变那些通常依赖限制性饮食来减轻症状的超罕见疾病家族患者的游戏规则。

Kakkis说：“这是设计一种药物以绕过缺陷产生能量和功能的明智方法。”

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Ultragenyx认为，患有这些疾病的大多数患者在美国约160个专门的代谢中心接受治疗。

考虑到这一点，该公司的目标是在其销售团队中增加约10名成员，以针对在该领域工作的一小群医生为目标。

Dojolvi的批准仅在Ultragenyx因其另一种罕见疾病中的罕见病药物Crysvita获得FDA点头而获得两周之后。

FDA批准Crysvita治疗患有罕见类型的骨骼肿瘤且伴有长期低磷酸盐水平的患者的骨软化。这就是所谓的肿瘤引起的骨软化症（TIO），对于无法通过外科手术切除肿瘤的患者，可以清除Crysvita。扣除折扣和折扣后，Ultragenyx将儿童的价格定为每年16万美元，成人的价格定为每年20万美元。

由合作伙伴KyowaKirin开发，Crysvita于2018年4月获得了FDA的首项提名，用于治疗1岁及以上患者的X连锁性低磷血症。与TIO一样，这些患者产生过多的称为FGF23的激素，这会使他们从尿液中排泄磷酸盐，并阻碍维生素D的产生。

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根据Ultragenyx的研究，TIO被认为每年会影响500至1,000名美国患者，其中大约一半无法手术。

在第一季度，Ultragenyx报告的Crysvita销售额为2880万美元，尽管制药商先前希望该药具有巨大的发展潜力，但起步缓慢。